با تلاش محققان كالج دانشگاهی لندن صورت گرفت

درمان کوررنگی دو کودک با ژن درمانی

به گزارش رمز من، محققان کالج دانشگاهی لندن (UCL) در مطالعه اخیرشان از ژن درمانی برای بازیابی بخشی از عملکرد گیرنده های مخروطی شبکیه در دو کودک استفاده کردند.

به گزارش رمز من به نقل از ایسنا و به نقل از آی ای، این یک گام امیدوارکننده برای فعال کردن مجدد مسیرهای ارتباطی بین شبکیه و مغز که قبلا غیرفعال بودند، است. محققان در این تحقیق از یک روش جدید برای تعیین این که آیا این دارو مدارهای مغزی بخصوص مخروط ها را در کودکان مبتلا به آکروماتوپسی، (فقدان کامل یا جزئی دید رنگی) تغییر می دهد یا خیر استفاده کردند.
آکروماتوپسی یک بیماری ژنتیکی است که بر سلول های مخروطی، یکی از دو نوع گیرنده نوری در چشم تأثیر می گذارد. از آنجاییکه مخروط ها رنگ را تعیین می کنند، افراد مبتلا به آکروماتوپسی کاملا مبتلا به کور رنگی هستند و همینطور به صورت کلی بینایی بسیار ضعیفی دارند و نور شدید هم آنرا مختل می کند. در این مطالعه محققان تلاش کردند تا سلول های مخروطی خفته را احیا کنند، چونکه باآنکه خیلی از آنها وجود دارند، اما سیگنال هایی به مغز ارسال نمی کنند.
دکتر تسا دکر، نویسنده اصلی این مطالعه اظهار داشت: مطالعه ما نخستین مطالعه ای است که مستقیما این گمانه زنی گسترده را تایید می کند که ژن درمانی عرضه شده به کودکان و نوجوانان می تواند با موفقیت مسیرهای گیرنده نور مخروطی خفته را فعال کند و سیگنال های بصری را که قبلا این بیماران تجربه نکرده اند، برانگیزد.
محققان در این مطالعه چهار کودک بین ۱۰ تا ۱۵ ساله را مورد بررسی قرار دادند که این افراد در دو کار آزمایی بالینی متفاوت شرکت کردند. هر دو کارآزمایی ذکر شده ژن درمانی را که ژن های خاص و متفاوت در رابطه با آکروماتوپسی را مورد هدف قرار می دهند، آزمایش می کند.
هدف اصلی آنها آزمایش ایمنی درمان به غیر از بررسی بهبود بینایی است. اثربخشی کلی درمان ها هنوز ارزیابی نشده است، چونکه همه نتایج آنها هنوز جمع آوری نشده است.
استفاده از یک رویکرد جدید نقشه برداری
در این مطالعه محققان از یک رویکرد نقشه برداری جدید به نام اف ام آرآی یا تصویرسازی تشدید مغناطیسی کارکردی (fMRI) برای جدا کردن سیگنال های مخروطی درحال ظهور بعد از درمان از سیگنال های میله محور موجود در بیماران استفاده کردند. این کار محققان را قادر می کند تا هرگونه تغییر در عملکرد بینایی را تشخیص دهند.
آنها بعد از آن از روش "جایگزینی بی صدا" برای هدف قرار دادن مخروط ها یا میله های خاص استفاده کردند. ۶ تا ۱۴ ماه بعد از درمان، دو نفر از چهار کودک شواهد قوی از سیگنال های مخروطی در قشر بینایی مغز نشان دادند که این نشان دهنده چشم درمان شده بود. از سوی دیگر، بعد از درمان، اقدامات آنها کاملاً مشابه اقدامات شرکت کنندگانی که بینایی طبیعی داشتند، بود.
محققان گفتند: ما هنوز درحال تحلیل و بررسی نتایج حاصل از دو کارآزمایی بالینی خود هستیم تا ببینیم آیا این ژن درمانی می تواند به صورت مؤثر بینایی روزمره افراد مبتلا به آکروماتوپسی را بهبود بخشد یا خیر. امیدواریم با نتایج مثبت و با آزمایشات بالینی بیشتر، بتوانیم بینایی افراد مبتلا به آکروماتوپسی را تا حد زیادی بهبود بخشیم.
یافته های این مطالعه در مجله "Brain" منتشر گردید.

منبع: ramzeman.ir

1401/06/04

11:12:26

5.0 / 5

521

تگهای خبر: شركت , محقق , مغز

اگر مطلب را پسندیدید لایک کنید

(1)

(0)

تازه ترین مطالب مرتبط

نظرات بینندگان در مورد این مطلب

نظر شما در مورد این مطلب

نام:

ایمیل:

نظر:

سوال:

= ۷ بعلاوه ۳